स्पाइनल पेशी शोष उपचार और उपचार के बारे में पूछने के लिए 4 प्रश्न

विषय

• 1. 'जीवन की थेरेपी' किस प्रकार की उपलब्ध हैं?
• 2. क्या पर्चे चिकित्सा मेरे लिए कर सकते हैं?
• 3. मैंने SMA के लिए कई नए रोमांचक उपचारों के बारे में सुना है। वे क्या हैं, और क्या वे मेरे लिए उपलब्ध हैं?
• 4. क्या मैं नैदानिक ​​परीक्षणों के लिए एक अच्छा उम्मीदवार हूं?
• टेकअवे

हालांकि वर्तमान में स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) का कोई इलाज नहीं है, उपचार और उपचार उपलब्ध हैं। इसका मतलब है कि जीवन की सर्वोत्तम गुणवत्ता प्राप्त करने पर ध्यान केंद्रित करने के बहुत सारे तरीके हैं। एसएमए वाले लोग उपचार और चिकित्सा विकल्पों पर भरोसा करते हैं कि वे यथासंभव आराम से और उत्पादक रूप से रह सकें।

लेकिन लक्षणों और गंभीरता में इतने बदलावों के साथ, आप कैसे जानते हैं कि आपके या आपके प्रियजन के लिए सबसे अच्छा क्या है? आपके स्वास्थ्य सेवा प्रदाता से पूछने के लिए नीचे चार प्रश्न दिए गए हैं, जो आपकी परिस्थितियों के लिए सही विकल्प निर्धारित करने में आपकी सहायता करते हैं।

1. 'जीवन की थेरेपी' किस प्रकार की उपलब्ध हैं?

उन चीज़ों को करने में सक्षम होना महत्वपूर्ण है जो आप आनंद लेते हैं और अपनी शारीरिक क्षमताओं के साथ फिट होने वाले हितों का पता लगाते हैं। SMA के कारण मांसपेशियों की कमज़ोरी और शोष, केवल शारीरिक शक्ति को प्रभावित नहीं करते हैं। वे सांस लेने, निगलने और कभी-कभी बोलने की क्षमता को भी गंभीर रूप से प्रभावित कर सकते हैं।

जितना संभव हो उतना सक्रिय रहना एसएमए की प्रगति को धीमा करने और जीवन की उच्च गुणवत्ता बनाए रखने के लिए महत्वपूर्ण है। भौतिक चिकित्सा मुद्रा के साथ मदद कर सकती है, संयुक्त गतिहीनता को रोक सकती है, और ताकत बनाए रखने में मदद कर सकती है। स्ट्रेचिंग व्यायाम से ऐंठन को कम करने और गति और परिसंचरण की सीमा में सुधार करने में मदद मिल सकती है। गर्मी लागू करने से अस्थायी रूप से मांसपेशियों में दर्द और कठोरता कम हो सकती है।

जैसा कि एसएमए आगे बढ़ता है, भाषण, चबाने और निगलने की समस्याओं के लिए उपचार उपलब्ध हैं। सहायक उपकरण एक ऐसे व्यक्ति की मदद कर सकते हैं, जिनके पास एसएमए वॉक, बात और भोजन है, जो उन्हें अपनी स्वतंत्रता बनाए रखने में सक्षम कर सकता है।

2. क्या पर्चे चिकित्सा मेरे लिए कर सकते हैं?

मांसपेशियों में दर्द और ऐंठन, गति की सीमा में कमी, और चबाने, निगलने और छोड़ने के आसपास के मुद्दों को डॉक्टर के पर्चे की दवाओं के साथ इलाज किया जा सकता है।

नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ न्यूरोलॉजिकल डिसॉर्डर एंड स्ट्रोक ने सुझाव दिया है कि आप अपने हेल्थकेयर प्रदाता से मांसपेशियों के शिथिलताओं जैसे बैक्लोफेन (गबलोफेन), टिज़ैनिडीन (ज़ैनफ़्लेक्स) और बेंज़ोडायज़ेपींस के बारे में पूछें। बोटुलिनम विष कभी-कभी सीधे जबड़े की ऐंठन या छोड़ने के लिए लार ग्रंथियों में इंजेक्ट किया जाता है। अत्यधिक लार का उपचार एमिट्रिप्टिलाइन (एलाविल), ग्लाइकोप्राइरोलेट (रॉबिनुल), और एट्रोपिन (एट्रोपेन) के साथ भी किया जा सकता है।

अवसाद और चिंता एसएमए के साथ होने वाले दो अप्रत्यक्ष प्रभाव हैं। एक काउंसलर या चिकित्सक के साथ बात करना इन मुद्दों को संबोधित करने का एक अच्छा तरीका हो सकता है। कुछ मामलों में, उपयुक्त पर्चे दवा समर्थन एक विकल्प है।

3. मैंने SMA के लिए कई नए रोमांचक उपचारों के बारे में सुना है। वे क्या हैं, और क्या वे मेरे लिए उपलब्ध हैं?

Nusinersen (ब्रांड नाम Spinraza के तहत बेचा गया) पहला FDA-अनुमोदित SMA उपचार था। यह SMA के लिए एक इलाज नहीं है, लेकिन यह स्थिति को धीमा कर सकता है। द न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित एक लेख में उन 40 प्रतिशत लोगों के बारे में बताया गया है जिन्होंने इस दवा को लिया था और इस बीमारी के बढ़ने की गति धीमी हो गई थी। कई प्रतिभागियों ने दवा के साथ मांसपेशियों की ताकत में सुधार की सूचना दी।

Onasemnogene abeparvovec (ब्रांड नाम Zolgensma के तहत बेचा गया) 2019 में FDA-अनुमोदित किया गया था। यह 2 साल से कम उम्र के बच्चों के लिए एक जीन थेरेपी है। यह एसएमए के सबसे सामान्य प्रकारों का इलाज करता है। नैदानिक ​​परीक्षण प्रतिभागियों ने बेहतर मांसपेशी आंदोलन और कार्य को देखा और रेंगने और बैठने जैसे मील के पत्थर हासिल करने में सक्षम थे।

स्पिनरज़ा और ज़ोलगेंस्मा इतिहास की सबसे महंगी दवाओं में से हैं। हालांकि, आप अपने बीमा प्रदाता से यह देखने के लिए जांच कर सकते हैं कि वे इन दवाओं को कवर करते हैं या नहीं। आप निर्माताओं के रोगी सहायता कार्यक्रमों के माध्यम से वित्तीय सहायता प्राप्त करने में सक्षम हो सकते हैं।

स्पिनराजा के प्रारंभिक उपचार की कीमत $ 750,000 है। बाद के उपचारों में सैकड़ों-हजारों डॉलर अधिक लग सकते हैं। ज़ोलगेन्स्मा की एक बार की खुराक की कीमत $ 2,125,000 है।

आपका स्वास्थ्य सेवा प्रदाता आपको उपचार स्वीकार करने से पहले इन दवाओं से जुड़े सभी संभावित लाभों और जोखिमों को समझने में मदद करेगा।

4. क्या मैं नैदानिक ​​परीक्षणों के लिए एक अच्छा उम्मीदवार हूं?

एसएमए के साथ रहने वाले कई लोग नैदानिक ​​परीक्षणों में रुचि रखते हैं, उनकी स्थिति में सुधार या यहां तक ​​कि इलाज की उम्मीद कर रहे हैं। लेकिन नैदानिक ​​परीक्षण अक्सर जटिल होते हैं और लोगों की आशा से कम सहायक हो सकते हैं। जबकि अंतिम लक्ष्य हमेशा खुले बाजार में उपलब्ध एक प्रभावी उपचार होता है, यह अधिकांश परीक्षण दवाओं के लिए परिणाम नहीं है।

वास्तव में, अधिकांश परीक्षण दवाओं को एफडीए की मंजूरी कभी नहीं मिलती है। 2016 में, एक स्वतंत्र और मान्य अध्ययन ने एक आश्चर्यजनक प्रवृत्ति का खुलासा किया: 2004 के बाद से परीक्षण दवाओं पर एफडीए की मंजूरी में नाटकीय रूप से गिरावट आई है। दूसरे शब्दों में, अनुमोदन के लिए आवेदन करने वाली प्रत्येक 100 दवाओं के लिए, केवल 10 इसे प्रक्रिया के माध्यम से बनाते हैं। इसमें ऐसी दवाएं शामिल हैं जो एसएमए का इलाज कर सकती हैं। गैर-लाभकारी संगठन क्योर एसएमए के अनुसार, विफलता के शीर्ष कारण सुरक्षा मुद्दे, प्रभावशीलता की कमी और विनिर्माण मुद्दे हैं।

परीक्षण की भागीदारी एक व्यक्तिगत निर्णय है, और आपको जोखिमों के खिलाफ अपने विकल्पों को सावधानी से तौलना चाहिए। आपका स्वास्थ्य सेवा प्रदाता आपको उन सभी अध्ययनों को खोजने में मदद कर सकता है, जिनके लिए आप योग्य हैं, लेकिन आपकी अपेक्षाओं का प्रबंधन करना महत्वपूर्ण है। परीक्षणों में कुछ उल्टा क्षमता होती है, लेकिन संभावित रूप से अज्ञात स्वास्थ्य जोखिम होते हैं। अधिकांश लोग महत्वपूर्ण परिणाम नहीं देखते हैं।

आप ClinicalTrials.gov पर सक्रिय अमेरिकी परीक्षणों की पूरी निर्देशिका पा सकते हैं।

टेकअवे

कई विश्वविद्यालय, अस्पताल, जैव प्रौद्योगिकी वैज्ञानिक और वाणिज्यिक दवा कंपनियां एसएमए के इलाज के बेहतर तरीकों की तलाश में सक्रिय हैं। तब तक, आपके विकल्पों को समझना और आपके उपचार के बारे में सूचित विकल्प बनाना आपके लक्षणों को प्रबंधित करने और अपना सर्वश्रेष्ठ जीवन जीने में मदद करने के शक्तिशाली तरीके हो सकते हैं।