जीन थेरेपी: यह क्या है, यह कैसे किया जाता है और इसका क्या इलाज किया जा सकता है

विषय

• कैसे किया जाता है
• CRISPR तकनीक
• कार टी-सेल तकनीक
• ऐसे रोग जो जीन थेरेपी उपचार कर सकते हैं
• कैंसर के खिलाफ जीन थेरेपी

जीन थेरेपी, जिसे जीन थेरेपी या जीन एडिटिंग के रूप में भी जाना जाता है, एक अभिनव उपचार है जिसमें ऐसी तकनीकों का एक सेट होता है जो विशिष्ट जीन को संशोधित करके, आनुवंशिक रोगों और कैंसर जैसे जटिल रोगों के उपचार और रोकथाम में उपयोगी हो सकते हैं।

जीन को आनुवंशिकता की मूल इकाई के रूप में परिभाषित किया जा सकता है और यह न्यूक्लिक एसिड के एक विशिष्ट अनुक्रम से बना होता है, जो कि डीएनए और आरएनए है, और जो व्यक्ति की विशेषताओं और स्वास्थ्य से संबंधित जानकारी ले जाता है। इस प्रकार, इस प्रकार के उपचार में रोग से प्रभावित कोशिकाओं के डीएनए में परिवर्तन और क्षतिग्रस्त ऊतक को पहचानने और इसके उन्मूलन को बढ़ावा देने के लिए शरीर की सुरक्षा को सक्रिय करना शामिल है।

इस तरह से इलाज किए जा सकने वाले रोग वे हैं जो डीएनए में कुछ परिवर्तन करते हैं, जैसे कि कैंसर, ऑटोइम्यून रोग, मधुमेह, सिस्टिक फाइब्रोसिस, अन्य अपक्षयी या आनुवांशिक बीमारियों के बीच, हालांकि, कई मामलों में वे अभी भी विकास के चरण में हैं। परीक्षण।

कैसे किया जाता है

जीन थेरेपी में बीमारियों के इलाज के लिए दवाओं के बजाय जीन का उपयोग करना शामिल है। यह सामान्य रूप से एक और बीमारी द्वारा समझौता किए गए ऊतक की आनुवंशिक सामग्री को बदलकर किया जाता है। वर्तमान में, जीन थेरेपी दो आणविक तकनीकों, CRISPR तकनीक और कार टी-सेल तकनीक का उपयोग करके किया गया है:

CRISPR तकनीक

CRISPR तकनीक में डीएनए के विशिष्ट क्षेत्रों को बदलना शामिल है जो रोगों से संबंधित हो सकते हैं। इस प्रकार, यह तकनीक जीन को विशिष्ट स्थानों में, सटीक, तेज और कम खर्चीले तरीके से बदलने की अनुमति देती है। सामान्य तौर पर, तकनीक को कुछ चरणों में किया जा सकता है:

• विशिष्ट जीन, जिसे लक्ष्य जीन या अनुक्रम भी कहा जा सकता है, की पहचान की जाती है;
• पहचान के बाद, वैज्ञानिक एक "गाइड आरएनए" अनुक्रम बनाते हैं जो लक्ष्य क्षेत्र को पूरक करता है;
• यह आरएनए सेल में कैस 9 प्रोटीन के साथ रखा गया है, जो लक्ष्य डीएनए अनुक्रम को काटकर काम करता है;
• फिर, पिछले अनुक्रम में एक नया डीएनए अनुक्रम डाला जाता है।

अधिकांश आनुवंशिक परिवर्तनों में दैहिक कोशिकाओं में स्थित जीन शामिल होते हैं, अर्थात ऐसी कोशिकाएँ जिनमें आनुवंशिक सामग्री होती है जो पीढ़ी से पीढ़ी तक पारित नहीं होती है, केवल उस व्यक्ति को परिवर्तन को सीमित करती है। हालांकि, अनुसंधान और प्रयोग सामने आए हैं जिसमें रोगाणु कोशिकाओं, यानी अंडे या शुक्राणु पर CRISPR तकनीक का प्रदर्शन किया जाता है, जिसने व्यक्ति के विकास में तकनीक के अनुप्रयोग और उसकी सुरक्षा के बारे में सवालों की एक श्रृंखला उत्पन्न की है। ।

तकनीक और जीन संपादन के दीर्घकालिक परिणाम अभी तक ज्ञात नहीं हैं। वैज्ञानिकों का मानना ​​है कि मानव जीन का हेरफेर किसी व्यक्ति को सहज उत्परिवर्तन की घटना के प्रति अधिक संवेदनशील बना सकता है, जिससे प्रतिरक्षा प्रणाली की अधिकता या अधिक गंभीर बीमारियों का उद्भव हो सकता है।

भविष्य के पीढ़ियों के लिए परिवर्तन के सहज परिवर्तन और संचलन की संभावना के इर्द-गिर्द घूमने के लिए जीन के संपादन के बारे में चर्चा के अलावा, प्रक्रिया के नैतिक प्रश्न पर भी व्यापक रूप से चर्चा की गई है, क्योंकि इस तकनीक का उपयोग बच्चे को बदलने के लिए भी किया जा सकता है। विशेषताएं, जैसे कि आंखों का रंग, ऊंचाई, बालों का रंग, आदि।

कार टी-सेल तकनीक

कार टी-सेल तकनीक पहले से ही संयुक्त राज्य अमेरिका, यूरोप, चीन और जापान में उपयोग की जाती है और हाल ही में ब्राजील में लिम्फोमा के इलाज के लिए उपयोग की गई है। इस तकनीक में प्रतिरक्षा प्रणाली को बदलना शामिल है ताकि ट्यूमर कोशिकाओं को आसानी से पहचाना और शरीर से समाप्त किया जा सके।

ऐसा करने के लिए, व्यक्ति की रक्षा टी कोशिकाओं को हटा दिया जाता है और कोशिकाओं में सीएआर जीन को जोड़कर उनकी आनुवंशिक सामग्री में हेरफेर किया जाता है, जिसे काइमरिक एंटीजन रिसेप्टर के रूप में जाना जाता है। जीन जोड़ने के बाद, कोशिकाओं की संख्या बढ़ जाती है और उस क्षण से जब पर्याप्त संख्या में कोशिकाओं को सत्यापित किया जाता है और ट्यूमर की पहचान के लिए अधिक अनुकूलित संरचनाओं की उपस्थिति होती है, व्यक्ति की प्रतिरक्षा प्रणाली के बिगड़ने का एक संकेत होता है और, फिर, इंजेक्शन सीएआर जीन के साथ संशोधित रक्षा कोशिकाओं की।

इस प्रकार, प्रतिरक्षा प्रणाली की सक्रियता है, जो ट्यूमर कोशिकाओं को अधिक आसानी से पहचानना शुरू कर देती है और इन कोशिकाओं को अधिक प्रभावी ढंग से समाप्त करने में सक्षम है।

ऐसे रोग जो जीन थेरेपी उपचार कर सकते हैं

जीन थेरेपी किसी भी आनुवांशिक बीमारी के इलाज के लिए आशाजनक है, हालांकि, केवल कुछ के लिए पहले से ही प्रदर्शन किया जा सकता है या परीक्षण के चरण में है। आनुवांशिक बीमारियों के इलाज के उद्देश्य से जेनेटिक एडिटिंग का अध्ययन किया गया है, जैसे कि सिस्टिक फाइब्रोसिस, जन्मजात अंधापन, हीमोफिलिया और सिकल सेल एनीमिया, उदाहरण के लिए, लेकिन इसे एक ऐसी तकनीक के रूप में भी माना जाता है जो अधिक गंभीर और जटिल बीमारियों की रोकथाम को बढ़ावा दे सकती है। , उदाहरण के लिए कैंसर, हृदय रोग और एचआईवी संक्रमण।

रोगों के उपचार और रोकथाम के लिए अधिक अध्ययन किए जाने के बावजूद, जीनों का संपादन पौधों में भी लगाया जा सकता है, ताकि वे जलवायु परिवर्तन के प्रति अधिक सहिष्णु हो जाएं और परजीवी और कीटनाशकों के प्रति अधिक प्रतिरोधी हों, और अधिक पौष्टिक होने के उद्देश्य से खाद्य पदार्थों में ।

कैंसर के खिलाफ जीन थेरेपी

कैंसर के उपचार के लिए जीन थेरेपी पहले से ही कुछ देशों में की जाती है और विशेष रूप से ल्यूकेमिया, लिम्फोमा, मेलानोमा या सारकोमा के विशिष्ट मामलों के लिए संकेत दिया जाता है। इस प्रकार की चिकित्सा में मुख्य रूप से ट्यूमर कोशिकाओं को पहचानने और उन्हें खत्म करने के लिए शरीर की रक्षा कोशिकाओं को सक्रिय करना शामिल है, जो रोगी के शरीर में आनुवंशिक रूप से संशोधित ऊतकों या वायरस को इंजेक्ट करके किया जाता है।

यह माना जाता है कि, भविष्य में, जीन थेरेपी अधिक कुशल हो जाएगी और कैंसर के लिए मौजूदा उपचारों को बदल देगी, हालांकि, क्योंकि यह अभी भी महंगा है और उन्नत तकनीक की आवश्यकता है, यह उन मामलों में अधिमानतः संकेत दिया जाता है जो किमोथेरेपी, रेडियोथेरेपी के साथ उपचार का जवाब नहीं देते हैं। और सर्जरी।