एक्सपर्ट से पूछें: मायलोफिब्रोसिस के लिए ब्रेकथ्रू और क्लिनिकल ट्रायल

विषय

• मायलोफिब्रोसिस के लिए हाल ही में और नैदानिक ​​परीक्षण क्या हो रहे हैं?
• क्या माइलोफिब्रोसिस के प्रबंधन या उपचार के लिए हाल ही में कोई शोध सफलता मिली है?
• भाग लेने के लिए किसी को मायलोफिब्रोसिस क्लिनिकल परीक्षण कहां और कैसे मिल सकता है?
• माइलोफिब्रोसिस के इलाज के लिए वर्तमान उपचार कितने सफल रहे हैं?
• क्या नैदानिक ​​परीक्षण में नामांकन के लिए कोई जोखिम है?
• मायलोफिब्रोसिस की प्रगति को रोकने के लिए सबसे अच्छे तरीके क्या हैं?
• क्या मायलोफिब्रोसिस का इलाज है?

मायलोफिब्रोसिस के लिए हाल ही में और नैदानिक ​​परीक्षण क्या हो रहे हैं?

यह माइलोफिब्रोसिस अनुसंधान के लिए एक बहुत ही सक्रिय समय है। कुछ साल पहले, JAKARTA और JAKARTA2 परीक्षणों ने चयनात्मक संकोचन JAK2 अवरोध करनेवाला फ़ेडरैटिनिब के साथ तिल्ली संकोचन और लक्षण सुधार की सूचना दी।

अभी हाल ही में, PERSIST परीक्षण ने मल्टीकाइनेज अवरोधक पेक्रिटिनिब के लिए प्रभावकारिता का प्रदर्शन किया। इस रोमांचक दवा के लिए चरण III का परीक्षण सक्रिय रूप से भर्ती है। SIMPLIFY परीक्षण ने JAK1 / JAK2 अवरोध करनेवाला मोमेलोतिनिब के लिए उत्साहजनक परिणाम दिखाए।

दर्जनों चल रहे नैदानिक ​​परीक्षण नई लक्षित दवाओं को देख रहे हैं, या तो अकेले या माइलोफिब्रोसिस के लिए पहले से अनुमोदित दवाओं के संयोजन में। हमें उम्मीद है कि इस बीमारी का इलाज करने के लिए हमारे टूलबॉक्स में और उपकरण होंगे क्योंकि चल रहे शोध को पूरा किया जाएगा।

क्या माइलोफिब्रोसिस के प्रबंधन या उपचार के लिए हाल ही में कोई शोध सफलता मिली है?

पूर्ण रूप से। डॉक्टरों ने 2011 में myelofibrosis के उपचार के लिए जकाफी (ruxolitinib) की मंजूरी के बाद से कभी-कभी माइलोफिब्रोसिस के इलाज के लिए JAK2 निषेध के महत्व के बारे में जाना है।

JAK2 अवरोध करनेवाला इनरेबिक (फेड्रैटिनिब) को पिछले साल मध्यवर्ती -2 या उच्च जोखिम वाले मायलोफिब्रोसिस के लिए मंजूरी दी गई थी। हम अब इसे या तो अपफ्रंट या जकाफी पर प्रगति के बाद उपयोग कर सकते हैं।

पैक्रिटिनिब एक और बहुत ही रोमांचक दवा है। क्योंकि यह अस्थि मज्जा को दबाता नहीं है, हम इसे बहुत कम प्लेटलेट काउंट वाले रोगियों में उपयोग कर सकते हैं। यह मायलोफिब्रोसिस रोगियों में एक आम खोज है जो उपचार के विकल्प को सीमित कर सकता है।

भाग लेने के लिए किसी को मायलोफिब्रोसिस क्लिनिकल परीक्षण कहां और कैसे मिल सकता है?

एक परीक्षण में भाग लेने का सबसे आसान और सबसे अच्छा तरीका अपने डॉक्टर से पूछना है। वे दर्जनों परीक्षणों को देख सकते हैं जो आपके प्रकार और बीमारी के चरण के लिए सबसे उपयुक्त होंगे। यदि परीक्षण आपके डॉक्टर के कार्यालय में उपलब्ध नहीं है, तो वे परीक्षण की पेशकश करने वाले केंद्र के लिए एक रेफरल का समन्वय कर सकते हैं।

Clinicaltrials.gov राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान द्वारा बनाए गए एक डेटाबेस है जो सभी उपलब्ध नैदानिक ​​परीक्षणों को सूचीबद्ध करता है। यह किसी की भी समीक्षा करने के लिए खुला है और आसानी से खोजा जा सकता है। हालांकि, यह चिकित्सा पृष्ठभूमि के बिना लोगों को भ्रमित कर सकता है।

रोगी के वकालत समूह नैदानिक ​​परीक्षणों सहित कई विषयों के लिए उत्कृष्ट संसाधन हैं। MPN एजुकेशन फाउंडेशन या MPN एडवोकेसी एंड एजुकेशन इंटरनेशनल देखें।

माइलोफिब्रोसिस के इलाज के लिए वर्तमान उपचार कितने सफल रहे हैं?

मायलोफिब्रोसिस प्रबंधन ने पिछले 10 वर्षों में एक लंबा सफर तय किया है। जीनोमिक विश्लेषण ने हमारे जोखिम-स्कोरिंग सिस्टम को ठीक करने में मदद की है। यह डॉक्टरों को यह निर्धारित करने में मदद करता है कि अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण से कौन सबसे अधिक लाभान्वित होगा।

प्रभावी मायलोफिब्रोसिस दवाओं की सूची बढ़ रही है। ये दवाएं मरीजों को कम लक्षणों और बेहतर गुणवत्ता वाले जीवन जीने में मदद करती हैं।

हम अभी भी जाने के लिए एक लंबा रास्ता तय करना है। उम्मीद है कि वर्तमान और भविष्य के शोध हमें और भी अनुमोदित उपचारों और बेहतर उपचार संयोजन लाएंगे, जिससे माइलोफ्रोसिस वाले लोगों के लिए परिणामों में और सुधार हो सके।

क्या नैदानिक ​​परीक्षण में नामांकन के लिए कोई जोखिम है?

प्रत्येक चिकित्सा उपचार में जोखिम और लाभ हैं। नैदानिक ​​परीक्षण कोई अपवाद नहीं हैं।

नैदानिक ​​परीक्षण बहुत महत्वपूर्ण हैं। वे एकमात्र तरीका है जिससे डॉक्टर नए और बेहतर कैंसर उपचारों की खोज कर सकते हैं। परीक्षणों में मरीजों को देखभाल का सबसे अच्छा प्रबंधन प्राप्त होता है।

प्रत्येक व्यक्तिगत अध्ययन के लिए जोखिम अलग हैं। वे जांच की गई दवा के विशिष्ट दुष्प्रभाव, चिकित्सा के लाभ की कमी, और प्लेसबो को असाइन कर सकते हैं।

नैदानिक ​​परीक्षण में नामांकन के लिए आपको सूचित सहमति पर हस्ताक्षर करना चाहिए। यह शोध टीम के साथ एक लंबी प्रक्रिया है। आपकी स्वास्थ्य सेवा टीम आपको सभी जोखिमों और लाभों की पूरी तरह से समीक्षा करेगी और समझाएगी।

मायलोफिब्रोसिस की प्रगति को रोकने के लिए सबसे अच्छे तरीके क्या हैं?

यह अभी भी स्पष्ट नहीं है कि हम वास्तव में रोग की प्रगति को कैसे प्रभावित कर सकते हैं। COMFORT परीक्षणों से लंबे समय तक अनुवर्ती डेटा का पता चलता है कि जकाफी के साथ उपचार उस समय उपलब्ध सर्वोत्तम चिकित्सा के साथ तुलना में दोगुना हो सकता है।

यह खोज कुछ हद तक विवादास्पद है। यह स्पष्ट नहीं है कि उत्तरजीविता लाभ विलंबित प्रगति या अन्य लाभों से है, जैसे तिल्ली संकोचन के बाद बेहतर पोषण।

क्या मायलोफिब्रोसिस का इलाज है?

दीर्घकालिक रोग नियंत्रण के लिए सबसे अच्छा मौका एक अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण है, जिसे स्टेम सेल प्रत्यारोपण के रूप में भी जाना जाता है। यह कुछ रोगियों को ठीक करने के लिए लगता है। निश्चितता के साथ भविष्यवाणी करना मुश्किल है।

प्रत्यारोपण एक उच्च जोखिम, उच्च-इनाम विकल्प है। यह केवल कुछ रोगियों के लिए उपयुक्त है जो प्रक्रिया की कठोरता का सामना कर सकते हैं। आपका डॉक्टर सलाह दे सकता है कि क्या आपके लिए एक अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण एक उपयुक्त विकल्प है और एक परामर्श के लिए एक अनुभवी प्रत्यारोपण टीम के लिए रेफरल का समन्वय करें।

आइवी अल्टोमेयर, एमडी, ड्यूक विश्वविद्यालय में चिकित्सा के एक सहयोगी प्रोफेसर और ड्यूक कैंसर नेटवर्क के सहायक चिकित्सा निदेशक हैं। ग्रामीण समुदायों में ऑन्कोलॉजी और हेमेटोलॉजी क्लिनिकल परीक्षणों के बारे में जागरूकता बढ़ाने और इस पर एक नैदानिक ​​ध्यान देने के साथ वह एक पुरस्कार विजेता शिक्षिका है।